Группа ученых из нидерландской компании uniQure сделала значительный шаг в борьбе с болезнью Гентингтона, о чем сообщает RTVI. В рамках клинических испытаний I и II фазы в США было выбрано 26 пациентов, которым ввели генный препарат AMT-130 в различных дозах. После введения препарата наблюдение за состоянием испытуемых длилось пять лет, при этом результаты сравнивали с контрольной группой.
Выяснилось, что через три года у 66% участников прогрессирование болезни замедлилось на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, теперь развиваются на протяжении четырех лет, что позволяет пациентам наслаждаться десятилетиями качественной жизни.
Процедура введения препарата занимает от 12 до 18 часов и требует значительных затрат, но открывает реальные перспективы для эффективного лечения. Болезнь Гентингтона, также известная как Хорея Гентингтона, представляет собой серьезное генетическое заболевание нервной системы, с неблагоприятным прогнозом, обычно проявляющимся в возрасте 30-50 лет, и приводящим к летальному исходу через 10-13 лет после появления первых симптомов.