В 1990 году врачи сделали смелый шаг: четырёхлетней Ашанти-Де Сильва ввели генотерапию, что стало первым экспериментом в медицине. Девочка страдала от редкой формы иммунодефицита и жила в стерильном пузыре. Однако благодаря новому подходу её организм начал восстанавливаться, что дало старт эре генной терапии. Генетические болезни возникают из-за ошибок в ДНК, что может приводить к тяжелым заболеваниям. Раньше такие диагнозы считались приговором, но современные методы позволяют исправлять «поломки» на уровне генов. Например, лимфоциты Ашанти получили рабочую копию гена, что помогло восстановить её иммунную систему. Генные препараты, такие как Золгенсма и Лукстурн, изменили подход к лечению, возвращая пациентам возможность жить полноценно. В России также ведутся разработки, например, препарат для лечения гемофилии B от BIOCAD. Генотерапия — это не просто надежда, а реальное решение для многих пациентов.