Австралийские учёные меняют подход к генной терапии

Группа учёных из университета Нового Южного Уэльса, совместно с детским госпиталем Св. Иуды, совершила прорыв в области генной терапии. Они разработали метод, который позволяет активировать «молчащие» гены, не прибегая к традиционным «молекулярным ножницам» — технологии CRISPR. Ранее существовали споры насчёт роли метильных групп, которые, как оказалось, прямо влияют на «выключение» генов. Проведя эксперименты, команда смогла подтвердить, что удаление этих меток приводит к активации генов. Новый подход, известный как эпигенетическое редактирование, отличается тем, что он удаляет химические метки, не затрагивая саму последовательность ДНК. Это открывает возможность использовать метод для лечения серповидноклеточной анемии и других заболеваний, что потенциально ведет к более безопасной генной терапии. Исследования продолжаются, и учёные надеются на успешные испытания на модельных животных.